Ученые из Калифорнийского университета в Ирвайне при помощи генной терапии добились восстановления сетчатки и зрительных функций у мышей, страдающих наследственным заболеванием сетчатки. По словам авторов, использование технологии CRISPR нового поколения закладывает основу для разработки нового метода лечения широкого спектра нарушений зрения, вызванных различными генными мутациями.
© Wikimedia Commons
Унаследованные заболевания сетчатки (Inherited retinal diseases, IRD) — группа генетических болезней, ведущих к слепоте, которые могут быть вызваны мутациями более чем в 250 генах. Один из известных примеров IRD — амавроз Лебера, при котором мутация приводит к гибели светочувствительных клеток сетчатки и слепоте. Раньше у врачей не было возможности бороться с ним. В 2018 году FDA одобрило применение метода генной терапии амавроза Лебера, разработанного Джин Беннет (Jean Bennett) и Альбертом Магуайром (Albert Maguire). Метод, получивший название Luxturna, основан на введении в клетки работающей копии гена RPE65 при помощи аденоассоциированного вируса. Стоимость лечения составляет 425 тысяч долларов за один глаз.
Новый метод, в отличие от Luxturna, предполагает не введение полной копии гена, а исправление мутаций в существующем гене RPE65 путем точечной замены нуклеотидных оснований с помощью системы CRISPR/Cas9. Лабораторные мыши, на которых был проведен эксперимент, имели мутацию в гене RPE65, аналогичную той, что присутствует у людей с амаврозом Лебера. Проверка показала, что после редактирования генома они начали воспринимать зрительные стимулы.
Исследование опубликовано в журнале Nature Biomedical Engineering
Источник: polit.ru
