Исследователи из Принстона разрабатывают генетические «включатели» для использования в генной терапии: для доставки новых генов и замены или оказания помощи неисправным, — пишет eurekalert.org.
© ETH Zurich / Jonathan Venetz
Недавно разработанная система для включения активности генов может улучшить лечение широкого спектра неврологических заболеваний. Эстебан Энгель — исследователь в области вирусной нейроинженерии в Институте нейробиологии Принстона — и его команда разработали новые промоторы генов, которые запускают экспрессию генов. Это может позволить доставлять большие гены и поддерживать их активными в течение длительных периодов времени.
Команда разрабатывает эти генетические переключатели для использования в генной терапии, которая является многообещающей стратегией для многих заболеваний, включая расстройства, связанные с мозгом, такие как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера.
В рамках исследования ученые использовали тот факт, что вирусы оснащены оборудованием для проникновения в клетки. На протяжении многих лет ученые создавали вирусы для доставки генов безопасными и не вызывающими заболевания способами. Одним из вирусов, обычно используемых для этого, является относительно безвредный аденоассоциированный вирус (ААВ).
Энгель и его команда создали новые промоторы генов, которые включают гены после их транспортировки в нейроны — клетки головного мозга и нервной системы. Команда разработала эти промоторы, используя характеристики промоторов, обнаруженные в другом классе вирусов — вирусов герпеса, которые в течение многих лет сохраняются в организме, вызывая хроническую инфекцию в нервной системе.
Разработанные командой промоторы занимают гораздо меньше места, чем существующие, используемые в генной терапии, что позволяет транспортировать более крупные или множественные гены. Новые промоторы также имеют длительный срок действия и менее подвержены репрессии или инактивации, чем большинство обычных промоторов, поэтому терапевтические гены активны в течение длительных периодов времени. Эти новые промоторы работают с ААВ, а также с другими вирусными и невирусными системами доставки генов.
«Эти новые промоторы позволят нам доставлять более крупные гены или несколько небольших генов, — сказал Энгель, — и гены могут оставаться активными до тех пор, пока они необходимы».
Статья опубликована в журнале Molecular Therapy: Methods&Clinical Development
Источник: scientificrussia.ru
